医学奇迹!首例基因编辑疗法拯救血癌女婴

文/北京青年报
2015-11-19 14:17:50

北京青年报

      莱拉的父亲说,“接受一个从未在人类身上使用过的治疗方法听起来有点吓人,但即使有风险,只要有一线希望我们也会毫不犹豫地尝试。”

      癌症是医学上最棘手的病症,也是一直困扰医疗界的重大难题,它与人类共存,威胁健康,却又为最尖端的医学研究带来“困境中的不绝希望”!据英国《每日邮报》11月5日报道,一位身患血癌的英国女婴在接受基因编辑技术治疗后成功康复,健康生活至今,成为世界首例婴儿白血病治疗奇迹。

      传统化疗令家人绝望,果断接受正在实验的基因编辑技术

      医疗奇迹的主人公名叫莱拉·西蒙斯,是一名活泼可爱的女孩,诞生于伦敦北部。她的出生原本给家庭带来莫大幸福,但三个月大时,她开始不停哭闹,此后被父母带去医院检查,结果被诊断为白血病,从此开始漫长治疗之路。

      在接受化疗和骨髓移植后,莱拉的父母以为已经无碍。然而天不从人愿,出院仅七周后莱拉病情复发。医生劝慰他们早日回家,留下些美好回忆,因为死神已在门外等候。

      但这对英国夫妻选择不再相信保守治疗,他们果断地放弃了传统医院的治疗建议,辗转到大奥蒙德街医院,接受了当时还在试验中的基因编辑技术来治疗莱拉。莱拉的母亲说,“我们不接受停止治疗,所以我们同意医生采取任何可以拯救女儿的治疗方法,哪怕是从来没有采用过的方法,我们也愿意尝试。”

      基因编辑技术的核心,是将改造基因后的细胞放入患者体内

      在治疗莱拉之前,大奥蒙德街医院的医生只在小鼠身上测试过基因编辑疗法。当时,整个治疗方案并不完善,尚处在试验之中。治疗方法的核心是将抗癌基因插入健康的捐赠者血液细胞中,再将改造基因后的细胞放入患者体内。

      今年6月份,医生将1毫升经过基因编辑的健康细胞注入莱拉体内。莱拉的父亲说,“对于此次治疗,女儿并没注意到发生了什么,她仍在床上玩耍嬉戏。接受一个从未在人类身上使用过的治疗方法听起来有点吓人,但即使有风险,只要有一线希望我们也会毫不犹豫地尝试。”

      如今,多亏了注入的那5000万个基因工程编辑过的细胞,使得莱拉体内的癌细胞被捕杀且病情开始消退。在治疗初期还看不出明显效果,但几周后莱拉开始出现复苏的迹象,医生紧接着对莱拉进行骨髓移植以确保根除疾病。现在,医学检测结果发现,莱拉身上的血癌细胞已完全消除。

      莱拉的案例对新生物工程具有里程碑意义,影响力惊人

      莱拉的奇迹康复推开了癌症治疗的一扇新大门。主治医生卡西姆教授在采访中表示,医院使用这种方法治疗了一个很坚强的小女孩,但这方案是否适合所有孩子有待商榷。

      莱拉的案例对新生物工程技术来说具有里程碑意义,挽救生命的影响力也是十分惊人。若这种方法具有可重复性,那么将是白血病治疗的一个巨大进步,同时也有助于开创囊性纤维化和其他遗传疾病治疗的新方法。

      另一位韦斯教授说,“由于首次将这种方法应用到人类治疗上,起初我们也不确定是否有效,因此当看到莱拉康复时我们欣喜若狂。她的白血病是如此严重,治疗成功几乎是个奇迹。如今,这个坚强的女孩正在接受定期检查,以确保癌症未复发。”

      治疗细节将在今年12月举行的美国血液学会年会上公布

      莱拉的治疗细节将在今年12月举行的美国血液学会年会上详细公布。她的获救得益于基因工程修改过的血液细胞,捐赠的血液细胞来自美国,科学家总共对其进行了三次修改。

      科学家们首先在捐赠的血液细胞中添加抗白血病基因,这些基因可编码并靶向杀死癌细胞的蛋白质;其次科学家使用一种名为TALENs的技术,关闭两个基因,关闭第一个基因是为了确保捐赠的细胞不被莱拉的身体排斥,关闭的第二个基因是为了确保捐赠细胞不被治疗药物杀死。

       治疗过程中5000万个编辑过的基因细胞,在花了三个月的时间来寻找并杀死莱拉体内的白血病细胞。今年9月份,当这些细胞尽可能地杀死癌细胞后,莱拉接受了骨髓移植。骨髓是身体血液细胞的工厂,用健康的骨髓替换有缺陷的骨髓,意味着可重新开始生产健康的血液细胞。基因编辑过的抗癌细胞在骨髓移植过程中会丧生,因此不会长留在莱拉体内。但该过程是如此的复杂,不是万不得已医生也不会采用。

      TALENs是一种新型基因编辑技术,可精确改变基因,莱拉是首例使用这一技术治疗的成功案例。科学家希望该技术可以用来纠正导致囊性纤维化、血友病等疾病的基因缺陷,然而,也有人担心这会导致滥用现象。但科学家表示需要更多的研究来证明该方法治疗白血病的安全性,如果被证实,那么拯救莱拉的细胞将可受益于其他儿童和成年人。

      目前为止,莱拉是唯一接受过这种技术治疗的患者,她的母亲在采访中表示莱拉现在精力充沛,晚上闹到很晚,还常常会叫醒父母。尽管治疗的长期效果尚未可知,但对于坚强的莱拉来说,现在的每一天都是新的,充满希望!

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