海外医疗 | 全球首例利用基因疗法治愈白血病

作者/优医行
2015-11-09 15:22:36

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      近日,英国一位1岁女童成为世界上首位通过设计免疫细胞疗法治愈癌症的人。这种医疗技术有可能让白血病和其它癌症的治疗获得突破性进展。

      据国外媒体报道,一位名为Layla Richards的女童是在伦敦中部的大奥蒙德街医院(简称Gosh)接受了全新的白血病治疗。科学家们借助一种全新的基因编辑技术来操控免疫细胞对抗疾病。

      这种疗法此前只在实验室的小白鼠身上进行过实验。医生们称这种治疗取得效果几乎是一个奇迹,而且非常令人吃惊。专家称这有可能代表我们在治疗白血病领域的一种巨大的进步。

      Layla在14周的时候就被诊断为癌症,血液测试表明Layla患上了急性淋巴细胞白血病,这是最常见的一种儿童白血病。她接受了几次化疗而且也接受了骨髓移植。但是7周后,医生告诉她的家人白血病又回来了。

      医生们告诉她的父母没有方法可以治愈她,而且建议采用姑息治疗的方法。她的母亲Lisa Foley是一位牙科前台接待员,她声称:“我们不想接受姑息治疗,因此我们请求医生为我们的女儿尝试任何可能的方法,即使这种方法之前从未有人尝试过。”

      后来医生告诉他们,医院的专家最近在实验室研发出一种实验性疗法。这种疗法需要使用“分子剪刀”对基因进行编辑,并且创造出基因修饰的免疫细胞,可以搜寻并杀死耐药白血病。在接受这种治疗之后,Layla在隔离病房中度过了几个月时间,现在她的白血病已经完全治愈而且正在家中康复。

      Layla的父亲是一位司机,他声称:“想到这种疗法之前从未用于人类,我就感到害怕。但是即使有风险我们也毫无疑问想要进行尝试。Layla病的很严重而且她非常痛苦,我们必须做点什么。”

      医生解释称,Layla接受了1毫升经过基因编辑的细胞(这种细胞被称为Ucart19细胞)输入,她虽然出现了皮疹,但是其它似乎一切正常。几周后Foley女士接到了医生Richards先生的电话,他声称治疗起作用了。

      Rihards称:“即使此刻她已经完全痊愈,我们仍然不知道未来会发生什么。她仍然需要每月进行一次骨髓检查,而且或许以后都要服用药物。”Foley称:“我认为我们是非常幸运的,我们在正确的地方和恰当的时间获得了一小瓶这种细胞。万幸的是Layla将会康复,而且有更多的孩子可能得到真正新疗法的帮助。”

      Layla的主治医生,Gosh 医院骨髓移植科的负责人,Paul Veys教授称:“由于这是首次采用这种疗法,我们并不清楚它是否有效或者什么时候才会有效果,因此当我们看到疗效的时候都感到非常高兴。她的白血病非常具有侵略性,因此获得这种疗效可以说是一种奇迹。”

      Gosh医院免疫学顾问,伦敦大学儿童健康研究院的Waseem Qasim教授称:“我们只在一位非常小的女孩身上使用了这种疗法,因此它是否同样适用于所有的孩子,我们还需要谨慎。但这也是新基因工程技术使用的一个里程碑,如果这种疗法可以复制,那它可能代表着白血病和其它癌症治疗的巨大进步。”

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